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      中新經(jīng)緯3月4日電 (林琬斯)“當(dāng)前，孤兒藥短缺已經(jīng)成為全球性重大公共衛(wèi)生問(wèn)題，建議以孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，給予企業(yè)稅收減免，同時(shí)授予孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)。”近日，全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)兼CEO丁列明在接受中新經(jīng)緯采訪時(shí)表示，對(duì)于中國(guó)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究和孤兒藥原始創(chuàng)新，需要構(gòu)建貫穿研發(fā)、注冊(cè)、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵(lì)機(jī)制。

　　全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明 受訪者供圖

　　據(jù)悉，“孤兒藥”是指國(guó)際上用于罕見(jiàn)病治療的藥物，罕見(jiàn)病是指發(fā)病率極低，患病人數(shù)極少的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰至1‰的疾病。根據(jù)蔻德罕見(jiàn)病中心(CORD)的統(tǒng)計(jì)，目前已知的罕見(jiàn)病有近7000種，其中5400多種為嚴(yán)重性疾病。而僅有10%的罕見(jiàn)病有相應(yīng)的治療方法，其余90%的罕見(jiàn)病仍無(wú)藥可治，甚至無(wú)法確診。

　　丁列明指出，雖然罕見(jiàn)病發(fā)病率/患病率低，但由于中國(guó)人口基數(shù)龐大，罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)數(shù)量并不少，目前總?cè)藬?shù)約2000萬(wàn)人，“特別是孤兒藥的研發(fā)還處于空白狀態(tài)，少數(shù)罕見(jiàn)病已有進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)獲批上市，大部分仍沒(méi)有治療藥物可用”。

　　他認(rèn)為，當(dāng)前孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，而單一罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強(qiáng)；二是由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制難以得到解決。

　　丁列明認(rèn)為，針對(duì)上述情況，需要從政策層面進(jìn)一步加大引導(dǎo)和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費(fèi)用，增加研發(fā)成功率和收益預(yù)期。

　　他提出，在國(guó)家層面加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病診治的統(tǒng)籌，成立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)工作委員會(huì)，統(tǒng)籌圍繞罕見(jiàn)病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)等制定系統(tǒng)性政策機(jī)制，鼓勵(lì)科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。以罕見(jiàn)病登記系統(tǒng)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，擴(kuò)充并動(dòng)態(tài)調(diào)整《罕見(jiàn)病目錄》，建立孤兒藥資格認(rèn)定程序。

　　在國(guó)家科研項(xiàng)目申請(qǐng)上，丁列明建議對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目給予政策傾斜，并加大對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持，以孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，給予企業(yè)稅收減免。

　　丁列明介紹，具體來(lái)說(shuō)，在研發(fā)過(guò)程中，經(jīng)孤兒藥資格認(rèn)定后，CDE(國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心)提供全程的研發(fā)技術(shù)支持，為企業(yè)臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)提供指導(dǎo)，開(kāi)設(shè)孤兒藥專(zhuān)門(mén)的溝通機(jī)制，豁免孤兒藥上市注冊(cè)費(fèi)用，并明確自主研發(fā)孤兒藥同樣適用七十日審批政策。同時(shí)，他建議參考美國(guó)優(yōu)先審評(píng)券的做法，對(duì)獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎(jiǎng)勵(lì)不限制使用的優(yōu)先審評(píng)券，優(yōu)先審評(píng)券不記名、可交易，可用于各類(lèi)疾病治療藥物的審評(píng)。

　　另外，丁列明還建議授予孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)。他介紹，《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》提出，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期?！皵?shù)據(jù)保護(hù)期內(nèi)，不批準(zhǔn)其他申請(qǐng)人同品種上市申請(qǐng)?！?/p>

　　“實(shí)踐中，由于受試者數(shù)量少，孤兒藥研發(fā)數(shù)據(jù)重復(fù)性低，數(shù)據(jù)保護(hù)的激勵(lì)效果有限。建議以市場(chǎng)獨(dú)占期激勵(lì)替代數(shù)據(jù)保護(hù)政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占期，在此期間不批準(zhǔn)同一品種相同適應(yīng)癥的上市。”丁列明表示。