全國政協(xié)委員、貝達藥業(yè)董事長 丁列明
“中國的細胞和基因治療藥物研發(fā)幾乎與國際同步,有機會成為‘領跑者’?!苯衲耆珖鴥蓵珖f(xié)委員、貝達藥業(yè)董事長丁列明立足行業(yè)現(xiàn)狀,建議大力推進干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展和基因治療藥物研發(fā)。
目前,國外已有多款多種類型的細胞和基因治療產(chǎn)品上市,國內也有數(shù)款治療惡性血液腫瘤的CAR-T(嵌合抗原受體T細胞)產(chǎn)品上市,上百個細胞和基因治療藥物處于不同臨床階段。
“細胞和基因治療是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域,建議緊跟前沿研究,成立專門部門,配備專業(yè)人才,加強與企業(yè)交流并給予指導,加快審評審批?!倍×忻鞅硎?,細胞和基因治療藥物產(chǎn)品不同于傳統(tǒng)化藥和生物制品,個性化和特殊性非常突出,需要藥監(jiān)部門和科研主體之間加強溝通,并根據(jù)行業(yè)前沿持續(xù)完善技術評價體系。
丁列明建議,鼓勵各方共同參與關鍵技術討論和標準制定,形成行業(yè)共識,快速更新CGT(細胞和基因治療)領域指南,以開放的態(tài)度寬進嚴出。同時,建立CGT藥物專門審評部門,增加審評人員,并試行優(yōu)先審評券制度,推動審評資源大力支持優(yōu)質項目。
政策方面,相關部門一直重視細胞和基因治療藥物的技術評價研究,目前已經(jīng)發(fā)布了20余項指導原則。但沒有具體配套實施細則,更多側重于健全標準體系、完善臨床應用技術規(guī)范和加強安全性評價,亟待補充支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展層面的規(guī)劃布局和政策供給。
“可從支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展層面加強布局規(guī)劃和政策供給,鼓勵開放競爭、高質量發(fā)展?!倍×忻鹘ㄗh,加強產(chǎn)業(yè)政策供給,引導國內資金投資,同時深化國際合作,在不違反人類遺傳資源相關管理要求前提下,盡可能放開限制,加速產(chǎn)業(yè)鏈、供應鏈、資金鏈、人才鏈融合。
經(jīng)過科研院所、醫(yī)療機構、創(chuàng)新藥企等科研主體和科學家多年的研發(fā),目前,我國細胞和基因治療藥物研發(fā)蓬勃發(fā)展,在一些領域取得了重大成果,走在全球前列。
“聚焦關鍵領域重點環(huán)節(jié),大力支持轉化研究和臨床應用?!倍×忻鹘ㄗh,對具有原創(chuàng)性、核心競爭力的科研項目和科研團隊給予大力支持,在底層技術上幫助解決“卡脖子”問題,加快建立中國自主技術開發(fā)的臨床級別人誘導性多能干細胞庫。